(編者按：最近在群組內，大家正熱烈地談論著一種藥物「他替瑞林」Taltirelin。現 我們徵得顧問劉國光醫生為我們詳盡述說，歡迎細閱。）

 • 原文載於SCAA 2024-10會訊

Named patient program Hong Kong-Rovatirelin (Taltirelin)

「指定病人服用的藥物」香港---他替瑞林

劉國光醫生
(香港港安醫院-荃灣
腦神經科顧問醫生)

在香港所有藥物都要經衛生署註冊醫生才可以開處方，任何未註冊的藥物醫生是不 可以開給病人，但有些疾病是沒有根治藥物，又或者衹是尚在科硏階段的藥物又如 何呢？是否可以在「沒有其他辦法」之下安排去試用呢？又或者是在疾病危急時候 嘗試處方呢？ 香港「指定病人服用的藥物」(Named patient program Hong Kong)可 以說是針對這個治療空隙而生的暫時性解決辦法。因為對病人來說他是「試無可 試，治無可治」。與其坐以待斃不如放手搏一搏，說什麼也比什麼都不做來得好。

所以開「指定病人服用的藥物」的醫生必須要以最高道德標準，並以病人的福祉為 依歸去使用這個方法。他亦要對這疾病和藥物有深切了解，亦應對病人解釋藥物所 能帶來的功用及副作用與及其潛在和隱藏危險。

使用「指定病人服用的藥物」必須在醫生自己的診所或醫院服用，絕對不應該轉給 其他人或者𨍭送到另一個地方，更加不應因轉手或者轉運而從中獲利。要知道一隻 有用的處方藥物由實驗室開發研究到動物試驗再到人體試驗，是要經歷一段相當長 的時間，所要用的費用亦是以天文數字。這一切都是為病人的福祉著想。在尚未做 到安全檢討情況之下就以「named patient program 」用在病人身上其實醫生和病 人所背負的風險是非常之大，這個同時亦是一個很重要的倫理問題和道德問題。

他替瑞林Taltirelin 在香港沒有註冊，醫生不能以處方藥物的方法開給病人服用。 他替瑞林 Taltirelin (Ceredist) 是一隻促甲狀腺激素釋放激素（thyrotropin-releasing hormone)， 在不同的獨立調查裏面沒有證據證明這隻藥有用，指不能減低SARA 指數，更不能根治SCA。但如果將兩份研究調查資料放在一起，再做綜合分析 (meta-analysis) 就發現可以輕微降低SARA指數。從一個醫學角度來看是缺乏標準 的研究，即是缺乏一個隨機對照測試(randomised control trial) 。但是亦有醫生會接 納這個meta-analysis 作為輔助證據。

因為到現在尚欠足夠證據證明Taltirelin 可用於治療SCA，所以「美國食物及藥物管 制局，FDA」和「歐盟藥品局，EMA」都沒有批准醫生用他替瑞林於SCA患者。

註解：
SARA = Scale for the Assessment and Rating of Ataxia
SCA = Spinocerebellar ataxia
FDA = Food and Drug Administration
EMA = European Medicines Agency

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